药物折戟，阿尔兹海默症真的无药可救了么？

信步杏庭

默克阿尔兹海默症药物折戟，阿尔兹海默症真的无药可救了么？

来源：生物谷 2017-02-20 10:24

2017年2月20日讯 /生物谷BIOON /——最近，另一个靶向淀粉样蛋白的药物在治疗阿尔兹海默症的临床试验中失败。这个令人失望的结果来自默克BACE抑制剂verubecestat的2/3期临床试验，按照最初的设计，这个药物可以抑制淀粉样蛋白斑的形成，而淀粉样蛋白斑是阿尔兹海默症的标志。

这项EPOCH临床试验招募了已经有轻、中度阿尔兹海默症症状的病人，原计划在今年年底获得最初的实验结果并于2019年完全结束，但是从目前的病人数据来看，verubecestat没有给病人带来任何积极的临床效应。

默克目前在领先开发BACE抑制剂，旨在最快将其推向市场，因此这项EPOCH试验的失败为其他正在开发BACE抑制剂的公司敲响了警钟，如礼来/阿斯利康、卫材/百健、诺华等。

尽管一系列靶向淀粉样蛋白的阿尔兹海默症药物临床试验都失败了，但是人们还是对BACE抑制剂有着很高期望，因为这类药物都是抑制蛋白斑形成，而其他一些药物则可以破坏蛋白斑。目前已经有几个药物候选物临床试验被中断，如罗氏的RG7129，礼来的LY2886721 以及绯黛/勃林格殷格翰的BI 1181181，但是这些试验都是由于副作用问题被终止。而EPOCH试验则是首个因为疗效不佳而终止的临床试验，Evercore ISI的分析师认为尽管BACE抑制剂仍然可能在阿尔兹海默症治疗中发挥作用，但是这个事件会影响投资者投资的热情。

但是这家美国制药商并没有放弃这个药物，数据监控委员会目前推荐该公司在具有前临床症状病人身上继续进行临床试验，换言之，那些患有轻度认知综合征但是还未完全患上阿尔兹海默症的病人将继续接受治疗。这项临床试验叫做APECS，在2013年启动，将在2019年获得初步数据。

公司研发主管Roger Perlmutter认为尽管这些结果令人失望，但是开发出可以治疗轻中度阿尔兹海默症病人的药物本身就具有很大挑战。“像EPOCH这样的研究很关键，我们很感激参与试验的病人及其家属。我们将继续努力进行APECS试验，这项试验中我们将使用verubecestat治疗病情更轻的病人。”（生物谷Bioon.com）app

原文出处：

Merck BACE inhibitor adds to litany of Alzheimer's trial failures